La Leucemia Acuta Mieloide (LAM) è un cancro del sangue e del midollo osseo. Nella LAM, le cellule patologiche chiamate blasti leucemici si accumulano nel midollo riducendo così lo spazio necessario per la produzione delle cellule del sangue. Di conseguenza, i malati presentano l’anemia, e sono soggetti a frequenti infezioni ed emorragie. In particolare, esiste una specifica mutazione, quella del gene FLT3, responsabile di un peggioramento dell’andamento della neoplasia. Sfortunatamente, le terapie convenzionali raramente portano alla completa guarigione.
Inoltre, la malattia presenta un’alta percentuale di ricadute spesso incurabili. Poiché negli ultimi quattro decenni la terapia standard non è cambiata, è urgente la ricerca di nuove modalità terapeutiche. Il progetto si propone di testare l’efficacia di una vasta collezione di farmaci contro i blasti leucemici. La ricerca prevede degli esperimenti in vitro e in vivo per individuare e validare i composti più promettenti. I risultati ottenuti potranno fornire una nuova arma in grado di offrire una speranza di cura anche ai pazienti con le forme più aggressive di LAM.